기술혁신사례 -유전자 치료

1. 유전자 치료의 개념

유전자 치료는 유전적 질환이나 특정 질환의 치료를 위해 환자의 유전자를 직접 수정하거나 교체하는 의료기법이다. 이는 유전자에 내재된 이상이나 결함을 교정하여 질병을 근본적으로 치료하는 것을 목표로 한다. 현재까지 유전자 치료는 암, 유전성 질환, 혈우병, 낭포성 섬유증, 시각장애 등 다양한 질환에서 시험적으로 적용되고 있다. 특히 2xxx년 미국 FDA가 유전자 치료제인 엠디스 101(-레나델리즈마드) 승인 이후 글로벌 시장은 급속히 성장 중이며, 2022년 기준 세계 유전자 치료제 시장 규모는 약 50억 달러에 달하여 연평균 성장률(CAGR) 22%로 상승하고 있다. 유전자 치료는 유전자를 조작하는 기술에 따라 여러 방법으로 나뉜다. 대표적인 방법은 유전자 전달체인 바이러스 벡터를 이용하는 방법이며, 최근에는 비바이러스 전달체, 유전자 편집 기술인 크리스퍼(CRISPR) 등의 신기술도 활발히 연구되고 있다. 유전자 치료의 핵심 원리는 결함이 있는 유전자를 정상 유전자로 교체하거나, 결함 유전자 발현을 억제하는 것이다. 예를 들어 시각장애인 대상 유전자 치료는 2xxx년 미국에서 첫 승인된 바 있으며, 이 치료는 망막색소변성…