[유전공학] 유전자치료(Gene Therapy)

1. 유전자치료의 개념

유전자치료(Gene Therapy)는 유전적 질환이나 특정 질병을 치료하기 위해 환자의 유전자를 변형하거나 교체하는 의료기술이다. 기존의 약물이나 수술과는 달리 유전자를 직접 조작하여 질병의 근본 원인을 해결하는 방식을 채택한다. 1990년 미국에서 최초로 인간 대상 유전자치료가 시도되었으며, 이후 빠르게 발전하여 다양한 질병에 적용되고 있다. 유전자치료는 결핍된 유전자를 보충하거나 결함 유전자를 억제하는 방법을 사용하며, 이를 위해 주로 바이러스를 이용한 벡터(운반체)를 활용한다. 대표적인 사례로는 2xxx년 미국에서 승인된Luxturna라는 유전자 치료제가 있으며, 이는 유전성 망막질환인 레버톤 시각장애를 치료하는데 사용돼 시력을 회복시켰다. 또 다른 사례로는 2xxx년 유럽과 미국에서 승인된lZolgensma는 척수성 근위축증(SMA) 환아의 생존율을 높였으며, 치료 후 1년 이내에 90% 이상의 환자가 근육 힘이 개선된 것으로 보고되었다. 지금까지 유전자치료는 약 2,000여 건의 임상시험이 진행되었으며, 이 중 50여 건이 승인된 상태이다. 연구 결과에 따르면 유전자치료는 적절한 조기 치료 시 환자의 70~80% 이상이 증상 완…