[병리학] JAK Inhibition with Ruxolitinib versus Best Available Therapy for Myelofibrosis

1. 서론

Myelofibrosis는 희귀한 혈액암의 일종으로, 골수 내 섬유화와 비정상적인 조혈세포 증식을 특징으로 한다. 이 질환은 45세 이상에서 흔히 발생하며, 환자는 피로, 체중감소, 야간발한, 복부 팽만감 등의 증상을 경험한다. Myelofibrosis는 진행 속도가 느리지만, 자연경과가 불량하여 5년 생존율이 50% 미만인 경우가 많다. 기존 치료법으로는 혈액수혈, 항증식제, 조혈모세포 이식 등이 있었으나, 대부분의 치료는 증상 완화와 합병증 예방에 그쳤다. 이러한 한계점을 극복하기 위해 JAK2 저해제인 Ruxolitinib이 도입되었다. Ruxolitinib은 JAK-STAT 신호 전달 경로를 차단하여 비정상적인 조혈세포 증식을 감소시키고, 염증 반응을 억제하는 기전을 갖는다. 임상연구에서는 Ruxolitinib 투여군이 플레슬리 점수가 평균 25% 이상 감소하는 등 증상 완화와 비대해진 비장을 효과적으로 감소시킴이 확인되었다. 2012년 미국 식품의약국(FDA)은 Ruxolitinib을 myelofibrosis 치료제로 승인하였으며, 이후 다수의 임상시험이 수행되어 기존 치료보다 erythrocyte 재생능 증진과 생존률 연장에 유의한 효과를 보였다. 예를 들어, COMFORT-II 연구에서는 Ruxolitinib…