RNA interference기법을 이용한 유전자 발현 억제

1. 서론

RNA 간섭(RNA interference, RNAi)은 유전자 발현을 선택적으로 억제하는 기술로서, 1998년 리처드 로버츠와 동료들에 의해 최초로 보고되었다. 이 기술은 작은 이중가닥 RNA(small double-stranded RNA)를 이용하여 특정 유전자의 발현을 조절하는 메커니즘으로, 유전자 기능 연구뿐만 아니라 질병 치료에도 응용 가능성이 크다. RNAi의 기본 원리는 작은 interfering RNA(작은 간섭 RNA, siRNA) 또는 유도형 RNA(인핸서 RNA, shRNA)가 세포 내에 들어오면, 이를 통해 특정 mRNA와 결합하여 분해시키거나 번역을 차단하는 것이다. 이를 통해 목표 유전자의 단백질 합성을 효과적으로 억제할 수 있다. 최근 국내외 연구 결과에 따르면, RNAi 기술은 암, 바이러스 감염, 유전병 치료 등 다양한 분야에서 활용되고 있다. 예를 들면, 미국에서는 2xxx년까지 RNAi 기반 치료제인 Patisiran이 혈액을 통해 전달되어 원발성 악성 말초신경병증 환자의 증상 개선에 성공했으며, 현재 글로벌 시장 규모는 연평균 10% 이상의 성장률을 기록하고 있다. 통계적으로, 2023년 기준 RNAi 약물 개발 및 상용화된 제품은 20개 이상이며, 이로 인한 치료 효과는 기존 치료법보다 30%…