Lysosome의 최근동향

파브리병은 드물게 발생하기 때문에 흔히 고아병(orphan disease)이라고 불리기도 한 다. 리소좀 저장 기능에 이상이 발생해 발생하는 질병으로는 파브리병 외에 또 다른 여섯 가지 질병이 알려져 있는데, 이들 질병도 파브리병 치료법과 동일한 방법으로 치료가 가능하다고 연구진은 밝혔다. 이들 질병 모두가 비슷한 유형의 당지질 축적이 인체 장기에 일어나는 증상을 동반하기 때문이다. 샤이만 박사 연구팀은 파브리병과 유사한 증상을 동반하는 가우셔병(Gaucher disease)과 테이색스병 (Tay-Sachs disease), 샌드호프병(Sandhoff disease), GM1 강글리오사이드증(GM1 gangliosidosis)에 대한 연구도 계속할 것이라고 밝혔다. 현재까지 허가된 치료법을 가지고 있는 질병은 가우셔병이 유일하다. 이번 연구를 수행한 미시건대학의 연구팀은 당지질 합성 저해제 개발과 관련해 이미 여러 건의 특허를 취득했으며 또 다른 특허들이 출원 상태에 있는 것으로 알려졌다. 이번 연구는 미국 국립보건원(National Institutes of Health)과 재향군인관리국 (Veterans Administration)으로부터 연구비 지원을 받았다.